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Orphan Drugs Seltene Erkrankungen werden immer besser behandelbar

| Redakteur: Anke Geipel-Kern

2014 hat die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) so viele Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung vorgeschlagen, wie nie zuvor. Zum ersten Mal hat es auch ein auf körpereigenen Stammzellen basierendes medizinisches Verfahren geschafft.

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Pharmaforscher erläutert die Struktur einer neuen Substanz.
Pharmaforscher erläutert die Struktur einer neuen Substanz.
(Bild: Martin Joppen, VfA)

Duchenne Muskeldystrophie, Hunter Syndrom oder Niemann-Pick Typ C – das alles sind Erkrankungen, die so selten vorkommen, dass sich der Entwicklungsaufwand für Medikamente für die Pharmaindustrie kaum lohnt. Doch offenbar zeigen die diversen Orphan Drug Initiativen mittlerweile Wirkung. Das legt jedenfalls eine Meldung der Europäische Arzneimittelagentur EMA nahe, aus der hervorgeht, dass in diesem Jahr so viele Medikamente gegen seltene Erkrankungen zur Zulassung vorgeschlagen worden sind, wie nie zuvor.

Laut der EMA-Veröffentlichung haben von den insgesamt 82 Medikamenten, die den Segen der Arzneimittelbehörde erhalten haben, 17 einen Orphan Drug Status und wurden damit beim Zulassungsprocedere beschleunigt behandelt

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Darunter ist eine Medikament zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (Translarna) sowie der Erythropoetin Protoporphyrie, einer seltene genetischen Erkrankung, die Lichtunverträglichkeit verursacht.

Erstes Stammzellbasiertes Verfahren positiv bewertet

Zum ersten Mal hat es auch ein auf körpereigenen Stammzellen basierendes medizinisches Verfahren geschafft, die Zulassungshürden zu nehmen. Gedacht ist das Verfahren für Patienten mit Augenverletzungen, die so schwer sind, dass das natürliche Stammzellenreservoir des Auges nicht mehr funktioniert (Limbusstammzellinsuffizienz kurz LSCD).

Die Methode mit Namen Holoclar wurde von dem italienischen Unternehmen Chiesi Farmaceutici entwickelt und ermöglicht es, Stammzellen aus dem Auge zu entnehmen und in einem Kulturmedium zu vermehren. Anschließend wird das verletzte Hornhautgewebe entfernt und durch das neu gezüchtete Material ersetzt.

Empfohlen sind acht neue Krebsmedikamente , die auf seltene Krebsformen zielen: Lynparza (Eierstockkrebs), Imbruvica (Blutkrebs), Gazyvaro (chronischer lymphatischer Leukämie) und Cyramza (Magenkrebs). Profitieren werden künftig auch Hautkrebspatienten, deren Erkrankung durch eine Mutation ausgelöst wird. Das von Glaxo eingereichte Medikament Mekinist soll die gefährlichste Form des Hautkrebses bekämpfen.

Insgesamt steige die Zahl der neuen aktiven Substanzen weiter an, teilte die EMA mit. Jedes zweite im letzten Jahr zugelassenen Medikament beinhalte einen Wirkstoff der bisher noch nicht eingesetzt werde.

Auch die wissenschaftliche Hilfestellung, die die EMA während des Entwicklungsprozesses anbietet, werde von den Pharmaunternehmen gut angenommen. Seit einem Jahr gibt es ein entsprechendes Pilotprojekt. Es geht dabei um Hilfestellung beim Testdesign oder dem Ausfüllen der Zulassungsanträge – alles mit dem Ziel Zulassungszeiten zu verkürzen.

Sieben Wirkstoffe durchliefen das beschleunigte Zulassungsverfahren, das statt 210 Tage nur 150 in Anspruch nimmt, weil die Medikamente einen besonderen Patientennutzen versprachen. Vier davon (Daklinza, Harvoni Exviera, Viekirax) sind zur Behandlung von Hepatitis C und sind nach Auffassung der Behörde dazu geeignet, die Behandlung chronisch Hepatitis C-Kranker weiter zu vereinfachen.

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