Genome Editing in der Präzisionsmedizin Neue Methode: Genetische Störungen sicher und präzise behandeln

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Ein Dresdner Forscherteam hat nach eigenen Angaben einen bedeutenden Durchbruch im Bereich der Genom-Editierungstechnologie erzielt. Das Team konnte eine neue Methode entwickeln, die die funktionale Stärke von Designer-Rekombinasen mit programmierbaren DNA-Bindungsbereichen kombiniert, um präzise und anpassbare Genom-Editierungswerkzeuge zu schaffen.

Die traditionelle Genom-Editierung stieß bisher an Grenzen, wenn es darum ging höchste Präzision zu erreichen. Ein Forscherteam an der Medizinischen Fakultät Carl Gustav Carus der Technischen Universität Dresden unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz hat diese Hürde nun durchbrochen, indem sie das erreicht haben, wonach viele suchen: eine Zink-Finger konditionierte Rekombinase. Dieser neue Ansatz beinhaltet die Integration eines Zinkfinger-DNA-Bindungsbereichs in speziell entwickelte Rekombinasen. Diese Enzyme bleiben inaktiv, bis der DNA-Bindungsbereich mit seinem Zielsequenzpunkt in der Nähe des Rekombinase-Bindungsbereichs interagiert.

Neue Methode fusioniert zwei Schlüsselstärken

Die Bedeutung dieses Erfolgs liegt in der Fusion zweier Schlüsselstärken: der gezielten Anwendung von programmierbaren Nukleasen und den präzisen DNA-Editierungsfähigkeiten von Rekombinasen. Dieser Durchbruch überwindet bestehende Einschränkungen in der Genom-Editierungstechnik und birgt immense Versprechen für die therapeutische Gen-Editierung und verschiedene biomedizinische Anwendungen.

Prof. Buchholz drückt seine Begeisterung aus und erklärt: „Dieser Durchbruch stellt eine Harmonisierung bestehender Genom-Editierungswerkzeuge dar, die es uns ermöglicht, Präzisionsenzyme unabhängig von natürlichen DNA-Reparaturmechanismen zu schaffen. Dies markiert einen bedeutenden Schritt hin zu einem sichereren und anpassungsfähigeren Ansatz zur Korrektur von krankheitsverursachenden genetischen Mutationen und bietet immense Vorteile für zahlreiche Patienten.“

Neue Ansätze für das therapeutische Genome Editing

Die Arbeit eröffnet neue Horizonte in der Genomchirurgie und verspricht einen sichereren, präziseren Ansatz zur Behandlung genetischer Störungen. Die Auswirkungen dieses Durchbruchs reichen weit und könnten die Landschaft der Medizin, wie wir sie kennen, grundlegend verändern. In diesem Zusammenhang betont die Dekanin der Medizinischen Fakultät der TU Dresden, Professorin Esther Troost: „Die Medizinische Fakultät der TU Dresden setzt mit bahnbrechenden Genom-Editierungswerkzeugen neue Maßstäbe für innovative Medizin. Unter der Leitung von Prof. Frank Buchholz überwindet das Forscherteam traditionelle Grenzen und öffnet innovative Wege für spezialisierte Gentherapie-Anwendungen.“

Mit molekularem „grünen Daumen“

Live im Labor: Genome Editing als neues Werkzeug der Pflanzenzüchtung

Aufbauend auf diesen Fortschritten wird die Seamless Therapeutics GmbH, eine Biotechnologieunternehmen, das aus dem Buchholz-Labors gegründet wurde, die neuen Erkenntnisse direkt in die therapeutische Anwendung vorantreiben. Das Unternehmen hat einen exklusiven Lizenzvertrag mit der TU Dresden unterzeichnet, um die neuartige Technologie zu nutzen. Dies ermöglicht es dem Unternehmen, die Rekombinase-Plattform zu erweitern und für die Entwicklung von krankheitsmodifizierenden Produktkandidaten für ein breites Spektrum von Indikationen einzusetzen.

Originalpublikation: Mukhametzyanova, L., Schmitt, L.T., Torres-Rivera, J. et al. Activation of recombinases at specific DNA loci by zinc-finger domain insertions. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-023-02121-y

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