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Dechema Forum Aufbruchstimmung in der Pharmaforschung: Kleine Moleküle, großes Potenzial

Ein Gastkommentar von Caroline von Wulffen, Themensprecherin Pharma, Dechema e.V. 1 min Lesedauer

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DECHEMA e.V.
NETZSCH-Gerätebau GmbH
INTEGRA Biosciences AG
LabV Intelligent Solutions GmbH

Es gibt auch noch eine Pharmaforschung abseits der neuen gen-und zellbiologischen Therapieformen. Bei den niedermolekularen Arzneimitteln hat sich in den letzten Jahren viel getan. Vor allem KI-Methoden helfen bei der Entdeckung neuer Wirkstoffklassen. Verfahrenstechnikern geht die Arbeit also nicht aus. Schließlich müssen all die Wirkstoffe irgendwann auch produziert werden.

Caroline von Wulffen, Themensprecherin Pharma, Dechema e.V.(Bild: Dechema)
Caroline von Wulffen, Themensprecherin Pharma, Dechema e.V.
(Bild: Dechema)

Biopharmazeutika, darunter rekombinante Antikörper und Enzyme zur Therapie schwerster Krankheiten, haben in den letzten Jahrzehnten die Medizin revolutioniert. Rund ein Drittel der jährlichen Neuzulassungen und weltweit über 500 Milliarden US-Dollar Gesamtumsatz entfallen auf sie. Ihre grandiosen Erfolge verdecken oft, dass sich auch bei den niedermolekularen Arzneimittelwirkstoffen – aktiver Bestandteil von 90 Prozent aller Arzneimittel und seit über 100 Jahren die Säule der Pharmaindustrie – viel getan hat. Neue Therapeutika-Klassen wie PROTACs (Proteolyse-Targeting Chimeras) oder molekulare „Kleber“, die Proteine zusammenführen und mechanistisch über das klassische Schlüssel-Schloss-Prinzip hinausgehen, erweitern gerade beträchtlich das chemotherapeutische Arsenal. Sie stehen für eine Dynamik, die Hochdurchsatz-Screenings, kombinatorischen Bibliotheken und Computermodellierungen zu verdanken ist.

Jetzt wird das einzigartige Potenzial von „Small molecules“, die oral verabreicht werden und Zellmembranen durchdringen können, mit neuen Technologien wie maschinellem Lernen (ML) und künstlicher Intelligenz (KI) noch radikaler erschlossen. In der Pharmaforschung herrscht Aufbruchstimmung und es wächst die Erwartung, dass auch schwere, bislang kaum heilbare Krankheiten therapierbar werden. KI-basierte Modellierungen von Protein-Ligand-Strukturen entwerfen bereits neuartige, niedermolekulare Wirkstoffkandidaten, die strukturell oft über die klassische medizinische Chemie hinausgehen. Zugleich hilft KI heute schon, effiziente chemische und chemoenzymatische Syntheserouten zu finden, für die dann im Erfolgsfall der Medikamentenentwicklung neue Herstellverfahren entwickelt werden müssen – gute Aussichten für die Verfahrenstechnik! Diese Aufbruchstimmung lässt sich bei der Konferenz Advances in Chemical Biology (Frankfurt, 21.-22. Januar 2025) erleben, die neben dem vielfältigen und hochkarätig besetzten Vortragsprogramm auch ein intensives, hochaktuelles Tutorial zum Thema „Prodrugs“ bieten wird.

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