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Polymerkapseln, die sich selbst entsorgen (Wissenschaftsbild des Tages)

Durchbruch bei ALS ALS, oder Amyotrophe Lateralsklerose, ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark, was zu Muskelschwund und letztlich zum Tod führt. Forscher der Universität Stockholm und des UK DRI am King's College London haben mithilfe von CRISPR und Stammzellen einen gemeinsamen Nenner für Genmutationen gefunden, die ALS, eine tödliche Krankheit, verursachen. Sie entdeckten mithilfe von CRISPR/Cas9, dass Funktionsstörungen in den Mitochondrien der Nervenzellen auftreten, bevor andere Krankheitssymptome sichtbar werden. Diese Einsicht könnte zukünftige Behandlungen maßgeblich beeinflussen, da ein tieferes Verständnis der Krankheitsmechanismen entscheidend für die Entwicklung neuer Therapien ist. Mit CRISPR/Cas9 führten die Forscher ALS-Mutationen in menschliche Stammzellen ein, um Motoneuronen und widerstandsfähigere Interneuronen zu erzeugen. Durch Einzelzell-RNA-Sequenzierung identifizierten sie eine allgemeine Krankheitssignatur, die einzigartig für Motoneuronen ist. Bislang wurde angenommen, dass das Fehlverhalten von Proteinen, nicht aber Mitochondrienprobleme, als erstes auftritt. Neue Entdeckungen zeigen, dass die meisten Fehler durch neue toxische Eigenschaften von Proteinen verursacht werden, und die Beeinträchtigung des Mitochondrientransports in die Axone. Auf dem Bild sind die Neuronen mit Mitochondrien lila eingefärbt. Hier gehts zur Originalmeldung Wissenschaftsbild des Tages vom 22.5.2025 (Bild: Melanie Leboeuf) arrow back arrow forward Image Zoom
Durchbruch bei ALS
ALS, oder Amyotrophe Lateralsklerose, ist gekennzeichnet durch den Untergang von Motoneuronen im Gehirn und Rückenmark, was zu Muskelschwund und letztlich zum Tod führt. Forscher der Universität Stockholm und des UK DRI am King's College London haben mithilfe von CRISPR und Stammzellen einen gemeinsamen Nenner für Genmutationen gefunden, die ALS, eine tödliche Krankheit, verursachen.
Sie entdeckten mithilfe von CRISPR/Cas9, dass Funktionsstörungen in den Mitochondrien der Nervenzellen auftreten, bevor andere Krankheitssymptome sichtbar werden. Diese Einsicht könnte zukünftige Behandlungen maßgeblich beeinflussen, da ein tieferes Verständnis der Krankheitsmechanismen entscheidend für die Entwicklung neuer Therapien ist.
Mit CRISPR/Cas9 führten die Forscher ALS-Mutationen in menschliche Stammzellen ein, um Motoneuronen und widerstandsfähigere Interneuronen zu erzeugen. Durch Einzelzell-RNA-Sequenzierung identifizierten sie eine allgemeine Krankheitssignatur, die einzigartig für Motoneuronen ist. Bislang wurde angenommen, dass das Fehlverhalten von Proteinen, nicht aber Mitochondrienprobleme, als erstes auftritt. Neue Entdeckungen zeigen, dass die meisten Fehler durch neue toxische Eigenschaften von Proteinen verursacht werden, und die Beeinträchtigung des Mitochondrientransports in die Axone.
Auf dem Bild sind die Neuronen mit Mitochondrien lila eingefärbt.
Hier gehts zur Originalmeldung
Wissenschaftsbild des Tages vom 22.5.2025 (Bild: Melanie Leboeuf)
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