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Gehörknöchelchen im Röntgenlicht (Wissenschaftsbild des Tages)

Endosomen und RNA-Therapie RNA-basierte Therapeutika haben sich als vielversprechender Ansatz in der modernen Medizin etabliert. Eine aktuelle Studie unter Beteiligung von Forschern der Universität Basel zeigt, dass das Verlangsamen des intrazellulären Transports dieser Medikamente ihre Wirksamkeit erheblich steigern kann. Diese vielversprechenden Therapeutika werden derzeit zur Behandlung seltener genetischer Krankheiten eingesetzt. Ein zentraler Ansatz sind Antisense-Oligonukleotide (ASOs), die gezielt den Zellstoffwechsel stören, um die Produktion krankheitsverursachender Proteine zu verhindern. Obwohl RNA-basierte Therapien bereits bei Erkrankungen wie amyotropher Lateralsklerose und Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden, scheitern viele ASOs daran, ihr Ziel innerhalb der Zelle zu erreichen. Die Forscher nutzten CRISPR/Cas9-Technologie, um Faktoren zu identifizieren, die die Aktivität der ASOs beeinflussen. Endosomen, als zelluläre Sortierstationen, sind dabei ein entscheidender Ort, an dem die Verweilzeit der ASOs darüber entscheidet, ob sie schließlich wirksam werden können. Je länger ASOs in Endosomen bleiben, desto höher ist die Wahrscheinlichkeit, dass sie entkommen und wirksam werden. Das Ausschalten des Gens AP1M1 kann ihre Verweilzeit verlängern und ihre therapeutische Wirkung erhöhen. Diese Erkenntnisse könnten nicht nur RNA-Therapien, sondern auch Strategien gegen Infektionen verbessern. Das Bild zeigt Endosomen (grün) in menschlichen Zellen. Hier gehts zur Originalmeldung Wissenschaftsbild des Tages vom 23.9.2025 (Bild: Biozentrum, University of Basel) arrow back arrow forward Image Zoom
Endosomen und RNA-Therapie
RNA-basierte Therapeutika haben sich als vielversprechender Ansatz in der modernen Medizin etabliert. Eine aktuelle Studie unter Beteiligung von Forschern der Universität Basel zeigt, dass das Verlangsamen des intrazellulären Transports dieser Medikamente ihre Wirksamkeit erheblich steigern kann.
Diese vielversprechenden Therapeutika werden derzeit zur Behandlung seltener genetischer Krankheiten eingesetzt. Ein zentraler Ansatz sind Antisense-Oligonukleotide (ASOs), die gezielt den Zellstoffwechsel stören, um die Produktion krankheitsverursachender Proteine zu verhindern. Obwohl RNA-basierte Therapien bereits bei Erkrankungen wie amyotropher Lateralsklerose und Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt werden, scheitern viele ASOs daran, ihr Ziel innerhalb der Zelle zu erreichen.
Die Forscher nutzten CRISPR/Cas9-Technologie, um Faktoren zu identifizieren, die die Aktivität der ASOs beeinflussen. Endosomen, als zelluläre Sortierstationen, sind dabei ein entscheidender Ort, an dem die Verweilzeit der ASOs darüber entscheidet, ob sie schließlich wirksam werden können. Je länger ASOs in Endosomen bleiben, desto höher ist die Wahrscheinlichkeit, dass sie entkommen und wirksam werden. Das Ausschalten des Gens AP1M1 kann ihre Verweilzeit verlängern und ihre therapeutische Wirkung erhöhen. Diese Erkenntnisse könnten nicht nur RNA-Therapien, sondern auch Strategien gegen Infektionen verbessern.
Das Bild zeigt Endosomen (grün) in menschlichen Zellen.
Hier gehts zur Originalmeldung
Wissenschaftsbild des Tages vom 23.9.2025 (Bild: Biozentrum, University of Basel)
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