Duchenne Muskeldystrophie: Bringt ein neues Gentherapeutikum Heilung?

Gentherapie gegen Duchenne Muskeldystrophie bei Kindern Duchenne Muskeldystrophie: Bringt ein neues Gentherapeutikum Heilung?

23.06.2023 Von Anke Geipel-Kern Lesedauer: 2 min

Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA hat eine weitere Gentherapie zugelassen. Elevidys soll Kindern helfen, die unter der gentisch bedingsten Duchenne Muskeldystrophie leiden. Wie die Therapien den Betroffenen helfen soll

Das Sarepta-Gebäude in Boston
(Bild: Dylan Bauer 2019)

Für Kinder, die unter der seltenen Duchenne Muskelldystrophie leiden, gibt es jetzt neue Hoffnung. Der Defekt eines Gens, das für die Synthese des Muskelproteins Dystropin zuständig ist, zerstört die Muskulatur der kleinen Patienten und führt zu einem frühen Tod.

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Die amerikanische Gesundheitsbehörde hat jetzt das Gentherapeutikum Elevidys zugelassen. Eine einzige Spritze, so das Versprechen des Biotechnologieunternehmens Sarepta, soll reichen, um das defekte Gen durch eine funktionierende Kopie zu ersetzen. Die Wissenschaftler von Sarepta haben es geschafft mithilfe eines Adeno-Virus, die Kopie in den Zellkern zu schleusen und damit die Muskelzelle anzuregen, eine verkürzte Form des Dystropins zu erzeugen. Dieses Elevidys-Distropin werde dann in die Muskeln eingebaut und vermindere so die Symptome, sagen die Forscher.

Sarepta verweist auf zwei randomisierte klinische Studien mit 41 Kindern und empirische Belege. Die FDA hat die Daten offenbar überzeugt, Elevidys im beschleunigten Verfahren zuzulassen. Die Zulassung sei ein wichtiger Fortschritt in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie, einer verheerenden Krankheit mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, die im Laufe der Zeit zu einer fortschreitenden Verschlechterung des Gesundheitszustandes führe, ließ sich Peter Marks, M.D., Ph.D., Direktor des FDA-Zentrums für Biologics Evaluation and Research in einer Pressemeldung der FDA zitieren.

Weltweite Phase 3-Studie läuft gerade

Für Sarepta sind die Arbeiten damit noch nicht abgeschlossen. Zum beschleunigten Zulassungsverfahren gehört noch eine doppeltblinde, randomisierte Phase 3-Studie, die an 40 Standorten in USA, Europa und Asien durchgeführt wird. Die Ergebnisse der Embark-Studie erwartet das Biotech-Unternehmen Ende 2023.

Das Schweizer Pharmaunternehmen Roche fungiert als Lizenzpartner von Sarepta. Für den Pharmakonzern ist es das erste Gentherapeutikum. Der amerikanische Nachrichtensender CNN berichtete, die neue Gentherapie solle pro Spritze 3,2 Millionen US-Dollar kosten.

Allein in Deutschland leben In Deutschland leben etwa 1500 bis 2000 Betroffene, hat die deutsche Gesellschaft für Muskelkranke ermittelt.

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