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10. NCL-Forschungspreis Auszeichnung für Forschung an Kinderdemenz

Redakteur: Doris Popp

Dr. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, USA, wird in diesem Jahr mit dem 10. NCL-Forschungspreis ausgezeichnet. Die Neuronalen Ceroid Lipofuszinosen (NCL), auch Kinderdemenz genannt, sind die häufigsten Formen neurodegenerativer Erkrankungen im Kindes- und Jugendalter. NCL ist bisher nicht heilbar und nimmt einen tödlichen Verlauf.

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Prof. Dr. Monther Abu-Remaileh, Preisträger des 10. NCLForschungspreises.
Prof. Dr. Monther Abu-Remaileh, Preisträger des 10. NCLForschungspreises.
(Bild: Monther Abu-Remaileh)

Hamburg – Die Joachim-Herz-Stiftung und die NCL-Stiftung vergeben seit 2017 gemeinsam den mit 50.000 Euro dotierten NCL-Forschungspreis. Mit der Auszeichnung prämiert der Wissenschaftliche Beirat der NCL-Stiftung eine innovative Forschungsidee, die zur Entwicklung einer Therapie oder eines Medikaments für die NCL beitragen soll.

Das Projekt „CLN3 metabolic function: from basic discovery to biomarker development“ von Dr. Monther Abu-Remaileh von der Stanford University, USA, hat zum Ziel, Biomarker zu entwickeln zur Unterstützung von Diagnose und Therapie der juvenilen NCL, auch CLN3 genannt. Aufgrund der Covid-19-Pandemie kann die feierliche Preisverleihung im Rahmen des traditionellen NCL-Kongresses in Hamburg erst im kommenden Jahr stattfinden. „Wir freuen uns über dieses wichtige Forschungsvorhaben und hoffen, dass das Preisgeld dabei helfen kann, dem Ziel der NCL-Stiftung näher zu kommen, eine Therapie für die Kinderdemenz zu finden,“, sagt Dr. Henneke Lütgerath, Vorstandsvorsitzender der Joachim-Herz-Stiftung, die das Preisgeld zur Verfügung stellt. „Einen spezifischen und exakt bestimmbaren Biomarker für CLN3 zur Verfügung zu haben, wäre ein Durchbruch und brächte die Therapie-Entwicklung für diese Erkrankung ein großes Stück voran“, sagt Dr. Frank Stehr, Vorstand der NCL-Stiftung. Mithilfe des Preisgeldes wird die prämierte Forschungsidee an der Stanford University von Dr. Monther Abu-Remaileh und seiner Arbeitsgruppe umgesetzt.

Biomarker für NCL und besonders für die mit am häufigsten auftretende Form CLN3 zur Verfügung zu haben, ist bis heute ein ungedeckter medizinischer Bedarf. Sie sind jedoch unerlässlich, um als Indikatoren den Verlauf und den Erfolg von Therapien während der Medikamentenentwicklung beurteilen zu können. Monther Abu-Remaileh und seine Arbeitsgruppe konnten in CLN3 erkrankten Zellen eine massive Anhäufung spezifischer Stoffwechsel-Abbauprodukte feststellen. Wird die normale CLN3-Funktion wiederhergestellt, ist ein Genesen der Zellen zu beobachten. In präklinischen Untersuchungen wollen die Forscher nun überprüfen, ob die Menge dieser Stoffwechsel-Abbauprodukte in den Zellen als signifikanter Biomarker für die CLN3-Erkrankung dienen kann.

Seit 2017 fördert die in Hamburg ansässige Joachim-Herz-Stiftung die wissenschaftliche Arbeit der NCL-Stiftung. Mit der Förderung werden u.a. die NCL-Forschungspreise sowie Wissenschaftstagungen und ein neues Förderinstrument zur Finanzierung einer Postdoktoranden-Stelle unterstützt. Somit wird sowohl die NCL-Forschung gestärkt als auch der wissenschaftliche Austausch gefördert, dem im Falle seltener Erkrankungen, zu der auch die Kinderdemenz gehört, eine besondere Bedeutung zukommt.

„Neuronale Ceroid Lipofuszinosen (NCL)“ sind die häufigsten genetisch bedingten neurodegenerativen Erkrankungen des Kindes- und Jugendalters. Sie gehören zu den Seltenen Erkrankungen. Jedes Jahr sind in Deutschland ca. 20 Kinder betroffen. NCL sind so genannte lysosomale Speicherkrankheiten: bei den NCL-Patienten kommt es zu einer krankhaften Ablagerung von wachsartigem Lipofuszin in den Körperzellen und dadurch zu einem massiven Absterben von Nervenzellen. NCL wird auch als „Kinderdemenz“ bezeichnet, da bei den betroffenen Kindern ein fortschreitender geistiger Abbau zu den Symptomen gehört, neben dem Auftreten einer Epilepsie sowie dem Verlust der Sehfähigkeit und der Bewegungskontrolle. Kaum eines der Kinder erreicht das 30. Lebensjahr.

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